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Nuevas pistas en el abordaje de la ELA, reparar las neuronas motoras cerebrales

20 de enero de 2022

En enfermedades como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) el cerebro se degenera precozmente, por ello, un reciente estudio considera relevante reparar las neuronas motoras cerebrales para alcanzar estrategias terapéuticas efectivas frente a esta patología.

Hasta ahora, el foco terapéutico de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ha estado puesto, sobre todo, en las neuronas motoras de la columna vertebral, sin embargo, un nuevo estudio de la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern, Illinois. (EEUU) implica a células nerviosas del cerebro. “Hemos descubierto que el cerebro se degenera precozmente en enfermedades como la ELA, envía señales de advertencia y muestra defectos muy tempranos en la enfermedad”, según el autor principal del estudio, Hande Ozdinlerprofesor asociado de neurología en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern.Este trabajo, publicado en ´Gene Therapy´ sería el primero en revelar claramente que la degeneración de la motoneurona cerebral no es una consecuencia de la degeneración de la motoneurona espinal, sino que es independiente de esta.

La investigación también es la primera en demostrar que el gen UCHL1 es importante para mantener la salud de las motoneuronas cerebrales que están enfermas debido a dos causas subyacentes independientes. Una es la acumulación de proteínas mal plegadas y otra es la acumulación de cúmulos de proteínas pegajosas en el interior de las células. Estos problemas se observan en más del 90% de los casos de ELA al igual que en otros casos de enfermedades de las neuronas motoras superiores.

Tratar neuronas motoras dañadas

Los científicos de la Universidad Northwestern han identificado previamente NU-9, el primer compuesto que elimina la degeneración en curso de las neuronas motoras superiores que se enferman y son un contribuyente clave de la ELA. Ahora, este estudio revela la importancia y la importancia de tratar las neuronas motoras superiores en esta patología e identifica el primer objetivo genético.

Nuestros hallazgos abren la posibilidad de dirigirnos a las neuronas motoras cerebrales en la ELA como intervención terapéutica, sino que también revelan el primer gen diana que puede ayudar a revitalizar estas neuronas”, afirma Ozdinler. “Si podemos hacer que las motoneuronas cerebrales estén en buen estado, podemos potenciar su salud e integridad con la administración dirigida de genes. De esta forma, se podrían empezar a desarrollar opciones de tratamiento personalizadas, especialmente para los pacientes con enfermedad de la motoneurona superior, que actualmente no tienen opciones de tratamiento eficaces“, añade.

El siguiente paso es determinar la mejor dosis y sitio de inyección con respecto a la mejora del movimiento y la reducción de las condiciones de la enfermedad en al menos dos modelos diferentes de enfermedad ELA. Posteriormente, traspasarán estos resultados a un ensayo clínico, un proceso que, probablemente, llevará varios años.

Fuente: im Médico